torstai 24. toukokuuta 2012

Seuraavat aamupäivän puheenvuorot

Dr Segolene Ayme, eucerd, puhui mm kansallisista ohjelmista. Valmiina ovat Ranska, Kreikka, Portugali, Espanja, Bulgarian, Tšekkoslovakia ja vielä yksi jonka nimeä en ehtinyt katsoa. Suomi on kyllä jälkijunassa tämän kanssa. 

2011 perustettiin Orphanetiin 176 uutta harvinaisten organisaatiota.Yhteismäärä on 2392. Suurin osa näistä on kansallisia, mutta joukossa on myös kansainvälisiä uusia organisaatioita. Suomen Harso on jo näytillä Euroopassa, tämä tietää harsolaisille lisää hommia tulevaisuudessa kun Euroopan yhteydet tulevat tärkeämmiksi ja tärkeämmiksi. 

Euroopassa on useita osaamiskeskuksia. Suomi on listalla joka on niittänyt itsensä osaamiskeskukseksi / tunnettu osaamisestaan. Virallisessa listassa Suomea ei löydy osaamiskeskusten osalta. (Orphanet)

EUssa On menossa projekti, joka parantaa tiedon saamista kansallisesti (helpine). Suomi ei ole listalla vielä. Nippelitietoa on vielä, että Orphanetissä on päivittäin noin 20 000 kävijää/käyttäjää.

Dr Durhane Wong Rieger, Canadian Organisation for Rare Diseases, puhui useammastakin aiheesta. Esille nouse, huipputeknologiana, mm harvinaislääkkeet. Aihe on nyt todella kuuma ja tapetilla. Alalla tapahtuu paljon mutta edelleen tuotekehitys vaatii yhteistyötä: yhdistettynä resurssit ja riskien jako. Työ on kallista ja lääkefirmalle ilman tukea se ei ole kannattavaa vähäisen ostajakunnan vuoksi.

Maailmalla on tapahtunut useissa maissa yhtä sun toista harvinaisten saralla. Argentiina esim sai harvinaislain ja määrityksen harvinaisuudesta:1/2000. Geiser Foundation, resurssipoolaus, kansalliset ohjelmat Euroopan ulkopuolella (esim Peru), konferensseja (Columbia) yms. Tietoisuuden kasvattaminen ja osaamisen kehittäminen on pinnalla ns kolmansissakin maissa.  Kunhan esitys löytyy jostain kannattaa vilkaista yksityiskohdat, jos kiinnostaa tietää mitä kaikkea Euroopan ulkopuolisissakin maissa on tapahtunut harvinaisiin liittyvissä lakiasoissa, yms.

Dr Edmund Jessop, Medical Advisor National Health Service Uk, antoi kuvaa siitä miten kansalliset suunnitelmat etenevät. Jokaisessa maassa, Suomessakin, on työ jollain tapaa aloitettu tai etenemässä. Vain Ranska on ottanut oikeasti suunnitelman käyttöön ja täytäntöön, viisi maata on sitoutunut suunnitelmaan ja tekee töitä niiden käytäntöönoton eteen. 

Bulgarian suunnitelmissa kolme esiinnostettua asiaa olivat keskitetty harvinaisrekisteri kaikille diagnooseille, sikiöseulonta (screening) ja sen etiikka ja käyttö ja kolmantena koulutus ja tiedonjako, sekä se että lääkärit tunnistaisivat onko sairaus harvinainen vai ei. 

Dr Andreas Reimann, Dr Ri De Ridder ja Alain Garcia jatkoivat kansallisista ohjelmista. Saksassa haasteita ovat mm asianomistajaorganisaatioiden suuri määrä (27),  osavaltiorakenne, lääkärit, jne. Kaikesta tästä huolimattahe suunnittelevat saavansa suunnitelman valmiiksi 2013 ja ottavansa sen käyttöön mahdollisimman pian sen jälkeen osa osalta. Lyhyesti, kuulosti siltä että ohjelman kasaus Saksassa on vähintäänkin kaaosta, mutta projektin edetessä työtavat ja prosessit hioutuvat. Haastetta tuo myös se, että joissain asianomistajaorganisaatioissa henkilöt vaihtuvat kerran vuodessa. Dr Reimann: ' We do it our way' / Saksa

Ranska on tekemässä jo toista kansallista suunnitelmansa (2011-2014) NPRD2, ensimmäinen valmistui 2008 joten se kaipaa jo päivittämistä. Englantia ranskalaisittain oli taas mielenkiintoista, ja raskasta, kuunnella. 
Työryhmiä ranskalaiset ovat perustaneet jo nyt 5 kappaletta jotka koostuvat erilaisista henkilöistä/organisaatioista: expertit, hallinto, terveysvirastot, referenssikeskukset, potilasorganisaatiot ja akateemiset yhteisöt).

3 akselia (axels), 15 mittaria, 47 actionia, 4 fokusaluetta, kustannuksetyli 200M€. Niistä on Ranskan ohjelma tehty. 'Rare but exemplary'

Belgia edistää ohjelmaansa pyrkien kohti Ranskan asettamaa hyvää esimerkkiä. 42 suositusta, budjettisuunnitelma 17M€ seuraavien vuosien ajan (44M€ yhteensä) jotta suositusten tavoite saavutettaisiin. Ensimmäiset toimet on jo aloitettu asioiden eteenpäin saattamiseksi. Orphanetin kääntäminen hollanniksi on myös otettu työstettäväksi asiaksi. 

Ei kommentteja: