Konferenssin avauspuheenvuoro 24.5.

6th European Conference on Rare Diseases and Orphan Products.

Tilaisuuden avasi Avril Daly Irlannista. Hän puhui optimistisesti, tunteella ja tuotekehityksestä erityisesti harvinaislääkkeiden suhteen. Tänä vuonna lääkkeet ovat aiempaakin suuremmassa asemassa, kuten eräs osallistuja minulle aamulla totesikin - orphan products on mukana konferenssin nimessäkin. Kaikkien ääni täytyy kuulua, joten anna sen kuulua. Speak up!

Dr Brigitte Franke-Bray, DIA Europen koulutuksesta vastaava, jatkoi puhumalla kuinka paljon arvostavat sitä, että saavat olla mukana järjestämässä tälläistä tilaisuutta. Diaa on pyydetty olemaan mukana valmistelemassa koulutusmateriaaleja, olemaan vahva tekijä Eurordiksen työpaketeissa (work package) ja muutenkin tuomaan osaamistaan esille myös lääkkeiden kehitykseen liittyvissä asioissa, esimerkiksi ymmärryksen ja tiedon levittämisessä. 

Dia Europe on ei-kaupallinen ja voittoa tekemätön organisaatio, joka on myös poliittisesti sitoutumaton. He tarjoavat palvelujaan ja apuaan potilasorganisaatioille, ainakin alkuun ilman kustannuksia Dian toiminnasta.

John Dalli, European Comission Action on Rare Diseases - comissioner for health and consumer policy, puhui Euroopan harvinaisten elämänlaadun parantamisesta ja kehittämisestä. Nykyinen tilanne, jossa voi mennä vuosia ennen oikeaa diagnoosia, vaatii kehittämistä parempaan. Paljon tietoa on myös sirpaloituneena ympäri Eurooppaa. Tästä voisi ottaa rohkean päätelmän, että keskitetyt osaamiskeskukset, Euroopan tasolla, tulevat koko ajan lähemmäksi. 

Oikean tiedon saaminen, potilaille ja lääkäreille, on ensisijaisen tärkeää. Eu panostaa tähän jatkuvasti ja Orphanet onkin saanut vakiintuneen jalansijan tässä. Euroopan Reference Networks on projekti, joka jalostaa nykyisiä osaamiskeskuksia vielä pidemmälle perustiedon saamisessa ja mahdollistaa potilaan saada tietoa Euroopan parhaista osaamiskeskuksista. 

Dalli on ajamassa harvinaisohjelmille lisää rahoitusta Eusta, tämä vaatii varmasti paljon työtä, lobbausta ja tukea useasta maasta. Kuten tiedetään, rahahanat ovat nykyään enemmän kiinnimenemään päin, kuin avautuvat.

Jytte Lyngvig, director at the Danish Health and Medicines authority, Mainitsi puheessaan muistamaan myös sen, etteivät Harvinaiset vammat/taudit koske vain potilasta itseään vaan myös hänen perhettään. Hän korosti myös yhdessä toimimisen tärkeyttä ja sitä kuinka suurempi massa saa aikaan paljon enemmän. On paljon merkitystä sillä, sisältääkö tietokanta tiedot 5 miljoonan ihmisen perusteella vai 500 miljoonan. Työskennelkää yhdessä, älkää yrittäkö kilpailla tutkimuksessa ja tuotekehityksessä. Jytte korosti myös kansallisten harvinais-ohjelmien tärkeyttä ja niiden loppuunsaattamista.

Terkel Andersson, Eurordiksen presidentti/puheenjohtaja, päätti avaustilaisuuden karismaattiseen, räiskyvään ja innostavaan  puheenvuoroon.  'I need some slides'. 'I have some problems here' alustivat esitystä siitä, kuinka harvinaisten tilanne on parantunut viimeisen 15 vuoden aikana. Ajan alussa Harvinaiset olivat hajallaan, heitä ei kuunneltu, oikean diagnoosin saaminen oli vaikeaa. 1999-2011 näki miten regulatory & policy rakenteet kasaantuivat, Eu säännökset kehittyivät ja tulivat käyttöön, Eu council otti kantaa ja teki päätöksiä harvinaisten aseman parantamiseksi. 

Uudet Eu direktiivit ja säädökset ovat nyt tärkeitä asioita viedä eteenpäin. On tärkeää että näille on olemassa toimiva poliittinen tahto, rahoitus ja tuki. Eucerd Joint Action on Rare Diseases. Tärkeää on myös parantaa harvinaislääkkeisiin liittyviä innovaatioita, saatavuuden parantamista jne.

EUn sisäistä viestintää ja yhteistyötä tarvitaan nyt enemmän kuin koskaan, jotta jäljellä olevat railot Euroopan sisällä saadaan kurottua umpeen ja sitä kautta varmistetaan resurssien riittävyys ja oikea käyttö.